Remédio de R$ 7 milhões para tratamento da AME tipo 1 será ofertado pelo SUS

O Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, agora será ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A inclusão do remédio no SUS ocorre por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Ministério da Saúde e a Novartis, garantindo que o pagamento do fármaco — com custo médio de R$ 7 milhões — seja vinculado aos resultados obtidos no tratamento dos pacientes. 

“Pela primeira vez, o Sistema Único de Saúde vai oferecer essa terapia gênica inovadora para o tratamento dessas crianças. Com isso, o Brasil passa a fazer parte dos seis países a garantirem essa medicação no sistema público. Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, disse, em nota, o ministro da Saúde Alexandre Padilha. O acordo foi firmado na última quinta-feira (20).

O QUE É A ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL (AME)?

A AME é uma doença rara, degenerativa e progressiva, que afeta a capacidade do organismo de produzir a proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores. Esses neurônios são responsáveis por funções vitais, como respiração, deglutição e movimento. No Brasil, estima-se que a cada 2,8 milhões de nascimentos, cerca de 287 crianças sejam diagnosticadas com a doença.

COMO O MEDICAMENTO SERÁ OFERECIDO PELO SUS?

O Zolgensma será disponibilizado para crianças de até 6 meses que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. O tratamento será aplicado em 28 centros de referência, distribuídos em 18 estados, onde os pacientes passarão por exames preparatórios antes da infusão da medicação.

TERAPIA INOVADORA

Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para tratar a AME tipo 1, posicionando o Brasil entre os seis países no mundo a oferecer esse tratamento gratuitamente no sistema público de saúde. 

O Acordo de Compartilhamento de Risco define um pagamento parcelado pelo governo, vinculado aos resultados clínicos do paciente:

• 40% no momento da infusão do medicamento
• 20% após 24 meses, caso a criança apresente controle da nuca
• 20% após 36 meses, se houver controle de tronco (sentar por pelo menos 10 segundos sem apoio)
• 20% após 48 meses, com a manutenção dos ganhos motores

O pagamento é suspenso caso o paciente evolua para ventilação mecânica permanente ou venha a óbito.

OUTRAS OPÇÕES DE TRATAMENTO PELO SUS

Para pacientes que não se enquadram na faixa etária do Zolgensma, o SUS oferece gratuitamente outros tratamentos: nusinersena e risdiplam, indicados para os tipos 1 e 2 da doença. Em 2023, mais de 800 prescrições dessas terapias foram fornecidas pelo sistema público.

A Atrofia Muscular Espinhal não tem cura, mas os tratamentos disponíveis ajudam a estabilizar a progressão da doença e melhorar a qualidade de vida dos pacientes, permitindo avanços motores como engolir, mastigar e sentar sem apoio.

Com informações da Veja